中国南京和美国马里兰州盖瑟斯堡，2026年8月7日/ —— TransThera Sciences公司的Yochanra®是首个在中国自主研发的药物，旨在解决胆管癌患者对FGFR抑制剂治疗产生耐药性的长期全球性难题。2026年8月6日，国家药品监督管理局(简称“国家药品监督管理局”)正式批准该药上市。作为该领域的全球领先者，该产品此前已获得美国食品药品监督管理局(简称“FDA”)的快速通道资格认定和孤儿药资格认定、欧洲药品管理局(简称“EMA”)的胆道癌孤儿药资格认定，并被中国国家药品监督管理局列入优先审评产品清单和突破性疗法药物清单。该产品也曾在多个国际领先的科学会议上进行展示和口头报告，填补了因对 FGFR 抑制剂疗法产生耐药性而缺乏标准治疗方案所造成的临床空白。
国家药品监督管理局(NMPA)批准的适应症是优康瑞®多适应症开发策略下的首个适应症。该适应症适用于既往接受过全身治疗和FGFR抑制剂治疗的、携带FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可切除的胆管癌成人患者。该适应症的批准基于一项在中国开展的多中心、开放标签、单臂、关键性II期临床试验。该研究结果已在2026年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会上公布。截至2025年12月27日，中位随访时间为12个月，所有入组的50例晚期胆管癌患者此前均接受过至少一线化疗和一种FGFR抑制剂治疗。经盲法独立中心审查(BICR)评估，结果显示：
客观缓解率(ORR)为28.0%，其中14例患者达到确认的部分缓解。缓解持续时间(DoR)中位数为8.5个月(95% CI：5.6~12.5个月)，疾病控制率(DCR)为82.0%。
中位无进展生存期(PFS)为 6.0 个月(95% CI：4.4~8.3 个月)。
中位总生存期(OS)为 20.7 个月(95% CI：11.8 个月 ~ 无法估计)。
在试验中，Yochanra ®表现出持久的抗肿瘤活性和可控的安全性和耐受性。
2024年，全球胆管癌治疗市场规模达到20亿美元，预计到2027年将增长至32亿美元，其中约25.2%的胆管癌患者存在FGFR基因突变。根据2023年发表于《癌症治疗评论》(Cancer Treatment Reviews)的一篇研究论文，胆管癌患者在接受FGFR抑制剂治疗后会产生获得性耐药。产生耐药的患者通常携带至少一种，甚至多种突变，这给该领域的药物研发带来了极大的挑战。一些海外生物技术公司已启动相关研究项目，但最终均以失败告终。目前，中美两国的治疗指南均未针对已产生耐药的胆管癌患者提供高级别的治疗建议，导致此类患者缺乏成熟的标准治疗方案。Yochanra®凭借其独特的FGFR结合模式，能够在保持高结合活性的同时，克服多个位点的耐药突变。临床试验表明，它可以有效克服获得性耐药性，为对先前 FGFR 抑制剂治疗产生耐药性的 FGFR2 融合或重排阳性胆管癌患者带来了新的希望。
此次上市批准标志着优思明®在中国获批首个适应症。同时，针对胆管癌，优思明®的全球多中心注册性III期研究已完成患者招募，而其在中国开展的III期确证性研究也正在同步进行。对于其他适应症，公司将继续推进处于不同阶段的临床试验，以期为更多患者提供更有效的临床治疗方案，包括但不限于前列腺癌、乳腺癌和肝癌患者。
关于
Yochanra® (Tinengotinib)是一种创新型多靶点小分子激酶抑制剂，由本公司独立研发，靶向FGFR/VEGFR、JAK和Aurora激酶。它通过三种机制发挥抗肿瘤作用：精准靶向、谱系重塑和免疫激活。Yochanra®目前正在全球开展多项临床试验，用于评估其治疗包括胆管癌、前列腺癌、乳腺癌和肝癌在内的多种实体瘤的疗效。它已获得美国FDA授予的治疗胆管癌的孤儿药资格认定和快速通道资格认定，以及EMA授予的治疗胆道癌的孤儿药资格认定。
关于 Transthera
TransThera是一家专注于临床需求的生物制药公司。公司致力于发现和开发用于治疗肿瘤、炎症和心血管代谢疾病的小分子创新疗法。凭借对转化医学和药物设计的深入研究， TransThera旨在开发同类首创或同类最佳的候选药物，以满足全球范围内迫切的临床需求。
